Mirum Pharmaceuticals ha annunciato due importanti risultati per maralixibat soluzione orale, un inibitore orale del trasportatore degli acidi biliari ileali con assorbimento minimo attualmente approvato negli Stati Uniti per il trattamento del prurito colestatico, in pazienti con sindrome di Alagille dall’anno di età. Il Comitato europeo per i medicinali per uso umano ha adottato un parere positivo per maralixibat nel trattamento del prurito colestatico in pazienti con sindrome di Alagille, dai due mesi di età. Il parere positivo rappresenta la raccomandazione scientifica alla Commissione europea per il rilascio dell’autorizzazione all’immissione in commercio in Europa. In precedenza, nel 2021, maralixibat aveva ottenuto l’autorizzazione della U.S. Food and Drug Administration come primo e unico trattamento contro il prurito colestatico in pazienti ALGS di almeno un anno. Mirum ha inoltre annunciato che il suo partner Neopharm ha ottenuto dal ministero della Sanità israeliano, l’agenzia regolatoria israeliana responsabile dell’approvazione dei nuovi farmaci, l’autorizzazione all’immissione in commercio per maralixibat nel trattamento del prurito colestatico per i pazienti ALGS di almeno un anno.
Mirum Pharmaceuticals, parere positivo del CHMP per maralixibat soluzione orale nel prurito colestatico in pazienti con sindrome di Alagille dai due mesi di età
