Forge Biologics si accinge a rendere noti, durante l’annuale simposio della SSIEM, dati clinici promettenti sullo sviluppo del cervello e sulle funzioni motorie tratti dall’innovativa sperimentazione della terapia genica di fase 1/2 RESKUE in pazienti affetti da malattia di Krabbe. Forge Biologics, un’organizzazione di sviluppo e produzione a contratto specializzata in terapie geniche, ha annunciato oggi che la dottoressa Maria Escolar, direttrice sanitaria della medesima, presenterà dati clinici preliminari della sperimentazione clinica RESKUE di fase 1/2 riguardanti il primo paziente trattato con FBX-101, l’innovativa terapia genica sviluppata dalla società per il trattamento dei pazienti affetti da malattia di Krabbe. I dati clinici su FBX-101, che dimostrano la sicurezza e l’efficacia iniziale della sperimentazione RESKUE, saranno presentati durante il simposio annuale 2022 della Società per lo studio degli errori congeniti del metabolismo (Society for the Study of Inborn Errors of Metabolism, SSIEM). FBX-101 è una terapia genica sistemica basata su virus adenoassociati (virus adenoassociati, AAV) somministrata dopo trapianti di sangue cordonale non correlati (unrelated cord blood transplantation,“UCBT”), risultata ben tollerata fino al 180° giorno. La terapia FBX-101 ha dimostrato di poter incrementare significativamente l’attività dell’enzima GALC nei leucociti, determinando un miglioramento della funzione motoria e un normale sviluppo cerebrale dei pazienti.
Malattia di Krabbe, studio conferma efficacia della terapia genica
