Abionyx Pharma, società biotecnologica di nuova generazione dedicata alla scoperta e allo sviluppo di terapie innovative, ha annunciato di aver ricevuto l’approvazione dalle autorità italiane per l’avvio di uno studio di Fase 2 denominato Racers. Si tratta di uno studio randomizzato che mette a confronto infusioni a breve termine di CER-001 a diverse dosi per prevenire il danno renale acuto (AKI) in pazienti settici. A seguito dei risultati incoraggianti ottenuti nel periodo di autorizzazione temporanea (ATUn) del farmaco nelle malattie renali rare, lo studio valuterà adesso il ruolo di CER-001 nella prevenzione dell’AKI nei pazienti settici. Evidenze sperimentali hanno dimostrato che nell’uomo, l’HDL ricombinante ha un ruolo cruciale nella rimozione delle endotossine dal torrente ematico, ed ha anche una significativa attività antinfiammatoria e protettiva dell’endotelio. Questi importanti effetti sono stati dimostrati anche con CER-001 in un modello animale di AKI indotta da sepsi.
Lo studio
Lo studio clinico, progettato in collaborazione con esperti nefrologi italiani (Unità di Nefrologia, Dialisi e Trapianti diretta dal professor Loreto Gesualdo) e specialisti di terapia intensiva (Unità di Anestesia e Rianimazione diretta dal professor Salvatore Grasso), sarà uno studio randomizzato, controllato con placebo, a gruppi paralleli, che valuterà la sicurezza e l’efficacia di somministrazioni endovenose di CER-001 in pazienti adulti con sepsi secondaria a peritonite o urosepsi. I pazienti verranno arruolati sulla base dei criteri SOFA (Sequential Organ Failure Assessment score). Un totale di 20 pazienti saranno randomizzati per ricevere 8 dosi di CER-001 o di placebo per 6 giorni. Obiettivo primario dello studio è la valutazione della funzionalità renale e dell’insorgenza di AKI secondo i criteri KDIGO, cosi come la sicurezza e la definizione del dosaggio ottimale di CER-001 in combinazione con terapie standard. Gli endpoint secondari includeranno la riduzione dei marcatori della cascata infiammatoria (IL-6, CRP, IL-8 e TNF-α), dei livelli di endotossina e dei marcatori di danno renale (TIMP-2 e IGFBP7). L’arruolamento dei pazienti dovrebbe iniziare nella prima metà del 2021. Lo studio clinico è condotto in collaborazione con l’Università degli Studi di Bari e la Fondazione Consorzio per Valutazioni Biologiche e Farmacologiche (CBVF) ed è già interamente finanziato dall’azienda.